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Stratification of amyotrophic lateral sclerosis patients: A crowdsourcing approach.

Sci. Rep. 9:690 (2019)
Verlagsversion Forschungsdaten DOI
Open Access Gold
Creative Commons Lizenzvertrag
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disease where substantial heterogeneity in clinical presentation urgently requires a better stratification of patients for the development of drug trials and clinical care. In this study we explored stratification through a crowdsourcing approach, the DREAM Prize4Life ALS Stratification Challenge. Using data from > 10,000 patients from ALS clinical trials and 1479 patients from community-based patient registers, more than 30 teams developed new approaches for machine learning and clustering, outperforming the best current predictions of disease outcome. We propose a new method to integrate and analyze patient clusters across methods, showing a clear pattern of consistent and clinically relevant sub-groups of patients that also enabled the reliable classification of new patients. Our analyses reveal novel insights in ALS and describe for the first time the potential of a crowdsourcing to uncover hidden patient sub-populations, and to accelerate disease understanding and therapeutic development.
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Publikationstyp Artikel: Journalartikel
Dokumenttyp Wissenschaftlicher Artikel
Schlagwörter Body-mass Index; Disease Progression; Genetic-heterogeneity; Outcome Measures; Double-blind; Creatinine; Survival; Trial; Predictors; Dexpramipexole
ISSN (print) / ISBN 2045-2322
e-ISSN 2045-2322
Zeitschrift Scientific Reports
Quellenangaben Band: 9, Heft: , Seiten: , Artikelnummer: 690 Supplement: ,
Verlag Nature Publishing Group
Verlagsort London
Begutachtungsstatus